版权声明：如需转载请务必联系“诺贝尔奖获得者医学峰会组委会”未获授权禁止转载2016年诺贝尔奖获得者医学峰会暨国际精准医学高峰论坛上，陈凯先院士向我们分享了精准医学当代医学发展的新方向，同时介绍了他所从事的药物的研究，并从药物研究的角度谈了谈精准医学的认识。 陈凯先 国籍：中国 荣誉：中国科学院院士 职业：药学专家、教授 就职：国家新药研究和开发专家委员会委员、中国科学院新药研究专家委员会委员、中国新医药博士联谊会理事长;中国药学会、上海市药学会、上海市分子科学研究会理事;中国药理学报、物理化学学报、中国医药工业杂志、分子科学学报、药学进展、药物化学杂志编委;被聘为浙江大学、上海交通大学、复旦大学医学院(上海医科大学)、中国药科大学、第二军医大学兼职教授、东北制药(000597)专家委会首席专家。 当今社会我们面临主要的健康挑战都是一些非传染性的慢性病，这也是最严重的健康挑战，包括心血管疾病、代谢障碍性疾病、肿瘤、免疫系统的一些疾病等等，这些疾病的共同特点都是多因素导致的复杂疾病。临床实践和基础研究表明，这类疾病都呈现高度异质性的特点。现代医学针对这种状况，以人类基金组研究的大数据为基础，提出了精准医学的发展方向，在发展精准诊断、精准治疗的新方法和新技术。这个新的研究方向，在全球和我国都呈现出蓬勃发展的态势，对应对当代健康挑战提出新的希望。精准医学的发展跟个性化药物的需求密切相关，一个人服用了药物以后产生的药物疗效和副作用和一个人的遗传病有关，遗传病情在环境下的变化有密切的关系。但是这个关系我们在很长时间里面并不清楚，所以我们有一个很大的问号。在这样的情况下，我们过去是一直对药物的使用采取“一刀切”的办法，同一种疾病给他同样的药物，实际上这样的效果还是非常低的，根据现在的统计，抗肿瘤药物有效率大概就有25%。如果是一个生肺癌的病人我们给他一个抗肺癌的药物，大概4个人中间只有一个人有效，抗糖尿病的药物有效率大概在57%，抗忧郁症的药物70%，抗老年痴呆的药物只有30%。这就可以看到在药物的研究中间，怎么来开发针对患者的情况，有效和安全药物就显得非常重要。 这里有个例子，一个是乳腺癌的病人，首先检测肿瘤组织中的HER2基因是否高表达的，如果高表达的可以用曲妥珠单抗来治疗，如果不是就看他雌激素受体是否高表达，如果是我们可以用他莫昔芬来治疗。这样我们就根据不同的分子标志物来决定我们治疗的方法。如果白血病的病人，我们可以看他PML/RARa是不是转位，如果是我们可以用全反式维甲酸来治疗，如果不是我们就看他bcr/abl这两个基因是不是融合，如果是我们就用伊马替尼来治疗。奥巴马在2015年提出精准医学，提出精准医学计划，美国也在他的国家创新战略把精准医学作为他一个重要的方面。其实在这之前2011年美国国家研究基金会就发布了研究计划：迈向精准医学，构建生物医学研究知识网络和新的疾病分类体系，以大数据作为支撑构建精准医学的路径，有不同层面的代谢组、蛋白组、基因组这样的数据，进行临床疾病的分类，分成亚型，然后在进行临床基础的研究。 医学的历史不断走向精准的历史，我们的手段、技术、方法不断发展，走向精准，今天我们发展精准医学的内涵包括风险预测要精准，疾病的诊断要精准，疾病的分类要精准，药物的应用要精准，疗效的评估要精准，愈后的判断要精准。可以说精准医学给我们提出了一个新的发展的方向。我们国家也提出了精准医学发展的目标、重大的科学问题和研究的任务，这方面詹启敏院士作为我们这个计划的带头人，在这方面做了很多，发挥了重要的作用。精准医学与转化医学有密切的关系，精准医学是医学发展的目标和要求，希望越来越精准，转化医学可以说是医学发展的一个模式，是发展的一个机制。精准医学在未来会改变医学的模式，一方面对个体化的预警，一个人会不会发生疾病，比如一个抽烟的人是否生病？有的人生病有的不生病。怎么来个体化预警，还有个性化的治疗？都带来一些变化。精准医学也成为一个新的经济增长点，可能成为经济产业13亿人都应该有各自的基因组，特殊人群的高危预警，各种疾病的检测、治疗，未来发展的预测达到万亿元人民币以上的房展。个性化的药物是精准医学的重要组成部分，要求精确、准时、共享、个性化。